Spinraza berfungsi secara khusus dalam menyasarkan punca di sebalik kelemahan otot pada Atrofi Otot Spina (SMA) - protein Neuron Motor Survival (SMN).
Rawatan dengan Spinraza mempamerkan manfaat klinikal bermakna dalam ujian klinikal membabitkan bayi dan kanak-kanak mengalami SMA.
Sungguhpun tiada penawar bagi SMA ketika ini, namun keadaan sekarang berbeza daripada beberapa tahun lalu. Kini, ada ubat-ubatan terapi mengubah penyakit mampu mengurangkan simptom dan memberi harapan kepada pesakit.
Biogen menerusi rakan industrinya, Zuellig Pharma Sdn Bhd mengumumkan rawatan Spinraza dilancarkan di Malaysia. Spinraza diluluskan
oleh FDA, Amerika Syarikat untuk kanak-kanak dan dewasa yang mengalami SMA.
Menurut Pakar Neurologi Pediatrik, Dr Tay Chee Geap, Spinraza adalah satu bentuk suntikan ke dalam cecair meliputi saraf tunjang dan dilakukan pengamal perubatan berpengalaman mengendali SMA.
Dr Tay turut memaklumkan berkenaan keperluan pendekatan pelbagai bidang untuk merawat SMA. Selain itu, diagnosis awal dan penjagaan bermutu penting untuk hasil lebih baik buat pesakit.
Pendekatan menyeluruh ini memerlukan usaha kerjasama profesional penjagaan kesihatan seperti pakar neuro, ortopedik dan muskuloskeletal, kaunselor generik, pakar gastro usus, pakar pemakanan dan ahli fisioterapi.
"SMA adalah satu gangguan neuro genetik menjejaskan sistem saraf pusat dan menyebabkan sel saraf di saraf tunjang dan batang otak tidak dapat berfungsi dengan baik.
"Individu mengalami SMA tidak menghasilkan protein SMN mencukupi kerana gen neuron motor survival 1 (SMN1) bermutasi atau disingkirkan," katanya.
Disebabkan kekurangan protein SMN yang menjadi kunci perkembangan otot dan pergerakan, otot semakin lemah dan atrofi berlaku.
Ini memberi impak terhadap keupayaan fizikal pesakit seperti bernafas, menelan, merangkak, berjalan, kawalan kepala dan pergerakan secara menyeluruh.
"Realiti menyedihkan adalah individu mengalami SMA mungkin tidak dapat duduk atau mampu duduk, tetapi tidak boleh berjalan dan sesetengah daripada mereka boleh berjalan tetapi berkemungkinan hilang keupayaan itu pada masa akan datang.
"SMA boleh membawa kepada pengurangan jangka hayat mereka yang mengalami keadaan SMA yang teruk. Ia memberi kesan terhadap keupayaan pesakit untuk menyempurnakan aktiviti kehidupan harian," kata Dr Tay.
Intervensi penjagaan kesihatan yang signifikan dan bantuan penjaga amat diperlukan.
